"Редкая" и неуловимая терапия, или Как обеспечить себя лекарствами

В одном мегаполисе нашей страны живут два замечательных человека. Редкий ребенок Дима 15-ти лет и редкий взрослый - Рома, ему 23. У Димы и Ромы один диагноз - болезнь Фабри. Снежана Митина в своей колонке размышляет о проблеме лекарственного обеспечения редких пациентов до и после 18 лет.

Снежана Митина, президент СПИПОРЗ, специально для проекта "Жизнь без преград"

Диме "повезло" — он ребенок, ему еще нет восемнадцати. О диагнозе и необходимости пожизненной заместительной ферментной терапии семья узнала после двух лет хождения по клиникам. Мама Димы, врачи и пациентская организация вступили в борьбу за получение лекарственного препарата, и местный департамент здравоохранения нашел средства в бюджете. Дима стал получать терапию. Но наступил новый год, и мама Димы снова стала запрашивать департамент о необходимости бесперебойного лечения. Законодательство предполагает ежегодное подтверждение о необходимости получения препарата.

Роме 23 года. Он взрослый пациент. Несмотря на ухудшающееся состояние здоровья, получил высшее образование. Хочет работать и быть полезным своей стране. Рома заболел в пять лет, обследовался во множестве клиник России, перенес ни одну операцию. Лишь в 2011 году федеральная клиника поставила диагноз "болезнь Фабри". Родным казалось: это победа! Есть диагноз, есть специфическая патогенетическая заместительная ферментная терапия (препарат зарегистрирован на территории Российской федерации), а с апреля 2012 года еще и принято Постановление Правительства "Двадцати четырех" — и, значит, остался один шаг до заветного лечения.

Консилиум о необходимости заместительной ферментной терапии по жизненным показаниям, обращение в местный департамент здравоохранения, внесение в региональный сегмент Федерального Регистра пациентов, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, ожидание терапии… Никаких действий департамент не предпринимал. Рома затеял переписку, получал отписки. Не хотел идти в прокуратуру и суд, надеялся разрешить ситуацию цивилизованно, по закону. Следующий этап — обращение в территориальный орган Росздравнадзора, который проверил действия департамента и обнаружил нарушения. Рома снова обратился к главному специалисту департамента и получил отказ в терапии. Может, местные чиновники от медицины "решил проучить" редкого пациента?..

Почему Рома не получает терапию? Потому что хочет решить все в досудебном порядке? Или потому, что уже взрослый, а деньги в регионах есть только на детей? Доживет ли Рома до начала лечения? Будут ли восстановлены его права, прописанные в Конституции Российской Федерации?

Думается, всего этого можно было избежать, если бы — вне зависимости от возраста больного — работала Федеральная программа финансирования для редких пациентов. Дробные периодические региональные закупки (как у Димы, возможно, будут и у Ромы), целиком зависящие от регионального финансирования, не могут обеспечить ни долгосрочного терапевтического эффекта, ни экономии финансов региона. И это еще с учетом того, что Дима и Рома живут в одном из крупнейших городов нашей страны.

В России есть федеральная программа 2007 года, обеспечивающая лекарственными препаратами на регулярной основе пациентов по семи диагнозам. Люди с заболеваниями из списка "двадцати четырех" были бы своевременно обеспечены лечением благодаря плановым федеральным закупкам препаратов.

Для формирования системы регионального обеспечения таких пациентов, как Дима и Рома, требуются месяцы и годы. Ожидание может быть непоправимо. Необходимость программы федерального финансирования лечения редких пациентов очевидна больным, их близким, пациентским сообществам, врачам и сочувствующим, но, пока, не очевидна законодателям.

Болезнь Фабри включена в так называемый список "двадцати четырех" Постановления Правительства № 403 от 26.04.2012. Двадцать четыре жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболевания, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности включены в этот список. А обеспечение лекарственной терапией таких пациентов (имеющих заболевание из группы "24") возложено на региональные бюджеты. Ситуация с обеспечением лекарственной жизненно необходимой терапией таких пациентов остается тяжелой, даже в крупных, не дотационных регионах.

Мнение автора может не совпадать с позицией редакции