Эксперты: генная терапия поможет при онкологических и иммунных заболеваниях

МОСКВА, 7 фев - РИА Новости. По мнению специалистов, занимающихся разработкой методов генетической терапии сложных онкологических и иммунных заболеваний, в том числе у детей, данный метод лечения может значительно облегчить состояние пациентов, либо способствовать их частичному или полному выздоровлению. Об этом в ходе второй международной научно-популярной конференции в формате интеллектуального ринга, посвященной Дню Российской науки, заявил профессор Алессандро Айути, заместитель директора по клиническим исследованиями итальянского института генной терапии "Сан-Рафаэль", работающего в тесном сотрудничестве с Национальным медицинским исследовательским центром детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева.

"Проводя генную терапию, мы ставим перед собой задачу устранить генетические дефекты, вызывающие те или иные заболевания, вставить правильно функционирующую копию гена в поврежденный участок. Технология генной терапии позволяет в лабораторных условиях исправить генетический дефект в иммунных клетках и, вернув их обратно в организм пациента, восстановить работу всей иммунной системы", – рассказал профессор Айути.

По его словам, данный метод лечения может помочь, в частности, при лечении спинально-мышечной атрофии – наследственного заболевания, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии, и в итоге, обездвиживанию пациента.

"Дети со спинально-мышечной атрофией чаще всего умирают в первые два года жизни, либо им необходима постоянная искусственная вентиляция легких, поскольку их мышцы не могут двигаться вообще. Экспериментальные результаты проверки лечения этого заболевания с помощью генной терапии уже сейчас дают обнадеживающие результаты, показывают, что состояние пациента облегчается", – рассказал Алессандро Айути.

Он отметил, что метод генной терапии возможен при лечении первичных имунодефицитов.

© РИА Новости / Сергей Пятаков

Эксперты: генная терапия поможет в лечении сложных онкологических и иммунных заболеваний

Профессор Анна Щербина, заместитель директора Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева, в свою очередь, рассказала, что первичный иммунодефицит встречается у одного из десяти тысяч человек. Данное заболевание представляет собой врожденное нарушение иммунной системы, развивающееся вследствие генетических нарушений. Заболевание приводит к развитию тяжелых хронических инфекций и воспалительному поражению органов и тканей. Без лечения дети с первичным иммунодефицитом погибают от различных инфекционных осложнений. Однако, по словам Анны Щербины, первичный имуннодефицит может проявиться в любом возрасте, поэтому среди больных им есть и взрослые пациенты.

«

С помощью генной терапии мы можем не только помочь тем пациентам, которые уже больны первичным иммунодефицитом, но и с помощью перинатальной или даже преимплантационной диагностики обнаружить эту поломку на уровне эмбриона и помочь семье родить здорового ребенка", – отметила она.

По ее словам, методы применения генной терапии, которые уже используются в институте генной терапии "Сан-Рафаэль" вскоре начнут применять и в Национальном медицинском исследовательском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева.

Также на конференции выступил заведующий отделением НМИЦ имени Дмитрия Рогачева Николай Грачев, в философско-научной работе, сопровождаемой иллюстративным рядом классика сюрреализма Сальвадором Дали, рассказавший о возможностях реконструктивно-пластической хирургии в лечении опухоли головы и шеи у детей. Особое внимание в своем выступлении он уделил возможностям микрохирургической аутотрасплантации тканей.

Вторая международная научно-популярная конференция в формате интеллектуального ринга была проведена Национальным медицинским исследовательским центром имени Дмитрия Рогачева и Фондом "Врачи, инновации, наука – детям".