"Орфанными" (от англ. оrphan drugs) или "сиротскими" называются лекарства, предназначенные для лечения редких заболеваний.
Термин "орфанные болезни" ("болезни‑сироты") впервые появился в США в 1983 году при принятии законодательного акта "Orphan Drug Act". Он определил 1600 редких болезней, причины возникновения которых и лечение были слабо изучены. В Европе к орфанным болезням относят врожденные и приобретенные заболевания, частота которых не превышает пяти случаев на 10 тысяч больных.
Помощь таким больным часто затруднена из‑за отсутствия методов лечения, а также лекарств, так как их разработка и производство не дают коммерческого успеха.
В России редкими болезнями страдает от 1,5 до 5 млн человек. Наибольшее число "сиротских" лекарств необходимо для лечения различных форм рака.
Российским фармацевтическим компаниям невыгодно ни производить, ни ввозить такие лекарства. Для ввоза требуется государственная регистрация, а процесс ее получения долог и капиталоемок. В результате десятки наименований жизненно необходимых лекарств отсутствуют на российском рынке, ограничивая доступ граждан, страдающих редкими заболеваниями, к медицинской помощи.
В России проблема обеспечения орфанными препаратами во многом решается усилиями общественных организаций. Благотворительные организации, помогающие больному получить лекарство, сначала получают заключение консилиума врачей одной из федеральных клиник, это заключение идет в Росздравнадзор, где выдают разрешение на ввоз.
В западных странах выход таких препаратов на рынок стимулируется государством. В США, странах ЕС, Японии и некоторых других странах производителям орфанных лекарств предоставляются преференции на всех этапах жизни препарата. Самая главная преференция, которую дает "сиротский" статус, ‑ эксклюзивность в отношении медицинских показаний. Это значит, что в течение десяти (ЕС), семи (США) и пяти (Япония) лет после вывода препарата на рынок по этому показанию больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Дело в том, что разработка орфанных препаратов занимает гораздо больше времени, чем разработка любых других, ‑ до 15 лет. Одна из причин ‑ очень долгий набор пациентов в клинические исследования, который может длиться годами (нормальная скорость набора пациентов ‑ от нескольких дней до нескольких недель).
Кроме того, в американском законодательстве предусмотрены федеральные налоговые скидки (50% затрат на клинические исследования), а также льготы по оплате принятия решения по представленному препарату.
В ЕС для компаний, разрабатывающих орфанные препараты, предусмотрена компенсация затрат на процесс маркетингового одобрения.
По данным американских исследователей, за период с 2006 по 2008 год Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус орфанных препаратов 425 лекарствам, тогда как в течение 2000‑2002 годов орфанными были признаны лишь 208 препаратов.
31 марта 2010 года Совет Федерации РФ одобрил законопроект "Об обращении лекарственных средств", предусматривающий государственное регулирование цен на лекарства, относящиеся к категории жизненно необходимых и важнейших. При этом в окончательном тексте законопроекта не было упоминания об орфанных препаратах.
Закон "Об обращении лекарственных средств" вступил в силу 1 сентября 2010 года.
С 1 января 2012 года вступил в силу новый закон "Об основах охраны здоровья граждан Российской Федерации", в котором одна из статей посвящена редким (орфанным) заболеваниям. Впервые с принятием нового закона в России на государственном уровне было введено понятие редких заболеваний и орфанных препаратов, дано их определение и принят критерий отнесения к редким заболеваниям.
Министерство здравоохранения сформировало два перечня редких заболеваний. Один включает все заболевания, которые на основе статистики, характеризующей их распространенность на территории России, можно отнести к редким (критерий отнесения ‑ не более 10 случаев на 100 тысяч населения), вне зависимости от того, существуют ли на сегодняшний день для этих заболеваний методы лечения и адекватная лекарственная терапия. В перечень вошли 230 заболеваний.
Другой перечень ‑ жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни или к инвалидности, ‑ включает 24 заболевания. Это те заболевания, для которых в настоящее время имеется патогенетическое лечение, т.е. лечение, направленное на устранение патологического процесса, а не на симптомы.
14 июня 2012 года Федеральная антимонопольная служба (ФАС) РФ представила доклад о состоянии конкуренции в Российской Федерации за 2011 год, в котором среди прочего было предложено внести изменения в законы "Об основах охраны здоровья граждан" и "Об обращении лекарственных средств".
В ведомстве полагают, что действующие законы, связанные с регистрацией лекарств, в том числе для лечения редких (орфанных) заболеваний, ущемляют права граждан и препятствуют развитию конкуренции на фармацевтическом рынке. В связи с этим ФАС разработала проект закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об обращении лекарственных средств" и направила его в Министерство здравоохранения России. Служба предлагает внести в закон определения аналогичных и взаимозаменяемых лекарств, а также обязать Минздрав при государственной регистрации лекарства вносить данные об аналогах.
Законопроект предполагает введение ускоренной процедуры экспертизы орфанных ("сиротских") лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации.
Материал подготовлен на основе информации РИА Новости и открытых источников
