Материал подготовлен проектом ИноСМИ Группы сайтов РИА Новости >>
Барри Уэрт (Barry Werth)
В январе 2012 года Управление США по контролю за продуктами и лекарствами утвердило препарат Kalydeco, ставший первым лекарством для лечения основополагающих причин муковисцидоза. Сделало оно это спустя всего три месяца после его экспертизы. Это было одно из самых быстрых утверждений нового препарата в истории данного ведомства. Разработавшая и создавшая препарат компания Vertex Pharmaceuticals назначила за него цену в 294000 долларов в год, и Kalydeco стал одним из самых дорогих лекарств в мире. Компания также пообещала обеспечивать им бесплатно всех больных в США, которые не имеют страховки, и чья страховка не покрывает такте расходы. Врачи и пациенты с энтузиазмом восприняли это лекарство, потому что оно помогает спасать жизни, и потому что другого лекарства не существует. Страховые компании и власти с готовностью пошли на расходы.
Спустя несколько месяцев было утверждено лекарство от колоректального рака Zaltrap. Данный препарат был разработан новой биофармацевтической компанией Regeneron, а продавать его стал французский изготовитель лекарств Sanofi. Клинические испытания показали, что Zaltrap действует ничуть не лучше, чем средство от рака Avastin компании Roche, которое в среднем увеличивает продолжительность жизни больных колоректальным раком на последней стадии всего на 1,4 месяца. Тем не менее, компания Sanofi оценила Zaltrap в 11000 долларов в месяц, что в два раза дороже средства Avastin. Но неожиданно возникло сопротивление. Врачи из нью-йоркского Мемориального онкологического центра Слоуна-Кеттеринга, являющегося одной из ведущих клиник в мире, решили, что прописывать Zaltrap больным нет смысла. Они объявили о своем решении (это был первый случай, когда известные врачи сказали свое решительное «нет» дорогостоящему лекарству от рака) на страницах New York Times. Спустя три недели Sanofi по сути дела уменьшила цену наполовину, введя систему скидок для врачей и больниц. Однако британские здравоохранительные органы заявили, что платить за лечение не будут.
Управление США по контролю за продуктами и лекарствами в 2012 году утвердило 39 новых лекарств – наибольшее количество за последние пятнадцать лет. Это признак того, что фармацевтическая отрасль выбирается из длительного периода застоя. Этому бурно зааплодировала Уолл-Стрит, потому что у многих компаний заканчиваются патенты на их наиболее популярные продукты, и они могут столкнуться с сокращением прибылей после долгих лет весьма невыразительной исследовательской работы. Большинство новых препаратов либо имеет узкую направленность и предназначено для лечения редких болезней, таких как муковисцидоз, либо лишь немного лучше существующих лекарств от рака. И все они чрезвычайно дороги.
Но если пристальнее присмотреться к рекламной раскрутке Kalydeco и Zaltrap, то обнаружатся поразительные расхождения в том, как компании оценивают лекарство, и как они обосновывают его цену. Это также свидетельствует о том, что в будущем очень дорогие лекарства станут обычным делом.
Благодаря медицинскому страхованию, сокращению цен за счет доплат и программам расширения доступа к медицине для незастрахованных людей мало кто из американцев тратит даже на самые дорогостоящие лекарства более тысячи долларов в год. Основными покупателями лекарств в США являются не больные и даже не частные врачи (хотя врач может поднять спрос на лекарство), а правительство (в рамках программы Medicare и Medicaid) и частные страховые компании. А поскольку деньги платят страховщики и государство, компании устанавливают такие цены, которые большинству людей недоступны. На экономическом жаргоне спрос на лекарства «неэластичен в ценовом отношении»: увеличение цен не снижает частоту применения того или иного препарата. Цены устанавливаются и поднимаются в соответствии с возможностями рынка, пока он в состоянии вынести эту нагрузку. А те, кто платят компаниям, будут платить по той цене, которая им выставляется – лишь бы получить эффективное лекарство, не имеющее альтернативы. Так что при установлении цены на лекарство компании задают себе вопросы, не имеющие практически никакого отношения к его реальной стоимости. «Это ненаучно, — сказал ветеран фармацевтической отрасли и бывший гендиректор компании Genzyme Анри Термеер (Henri Termeer). – Это работа на ощупь».
В такой системе изначально заложены проблемы: ведь в ней больше всех платит государство, а врачи, больницы, страховые компании, управляющие аптек, менеджеры по лекарственным компенсациям, фармацевтические фирмы и инвесторы получают огромную прибыль от лечения больных людей вне зависимости от того, насколько в действительности они продлевают жизнь пациентам. Лекарственные компании утверждают, что им просто необходимо зарабатывать миллиарды долларов на лечебных препаратах, так как в исследовательской работе велик процент неудач, и так как им надо убеждать инвесторов, что вкладывать деньги в исследования это правильно. Это верно, однако верно и то, что Соединенные Штаты, население которых составляет менее 5% от общемировой численности, покупает более 50% всех лекарств в мире, на которые нужен рецепт. И оно покупает их по таким ценам, которые должны обеспечивать субсидии остальному промышленно развитому миру, где те же самые лекарства стоят дешевле, хотя большинство бедных государств не может их себе позволить даже по таким низким ценам.
Тем не менее, мы должны задать себе вопрос: когда высокая цена на лекарство является приемлемой? Пожалуй, это тот случай, когда Vertex выставляет цену 841 доллар за две таблетки в день (и так каждый день в жизни пациента), когда такие таблетки спасают человеку жизнь. И совсем другой случай, когда Sanofi предлагает лекарство от рака, которое в два раза дороже остальных, но никаких заметных преимуществ не имеет.
Ценовой шок
Жестокая болезнь муковисцидоз — это самое распространенное смертельное наследственное заболевание среди людей европейского происхождения. Во всем мире таких больных 70000 человек, и живут они в основном в Северной Америке и в Западной Европе. Эта болезнь появляется от нарушения структуры и функции белка в мембранах эпителиальных клеток, которые покрывают поверхность человеческого тела и его полости. Этот белок, носящий название муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (МВТП), является каналом, проводящим ионы. Благодаря ему ионы хлора и вода выходят из клеток и попадают туда. Когда МВТП функционирует неправильно, ионы блокируются, следствием чего является сгущение секретов желез внешней секреции. Это приводит к затруднению оттока и к застою в поджелудочной железе, желудочно-кишечном тракте, а зачастую и в органах дыхания, таких как легкие и бронхи, что чревато летальным исходом. Механизм, лежащий в основе муковисцидоза (другое название кистозного фиброза), поразительно прост (нарушение структуры одного-единственного белка), и в то же время, страшно разнообразен (имеется 1900 известных мутаций вызывающего это заболевание гена).
Лет пятьдесят тому назад больные муковисцидозом редко доживали даже до подросткового возраста, и эффективных средств устранения разрушительных симптомов этого заболевания было очень мало. (Даже сегодня многим пациентам приходится периодически бить себя по груди, что способствует разжижению скопившейся слизи.) Однако Фонд муковисцидоза, наиболее активно среди благотворительных организаций ищущий средство для его лечения, многое сделал для облегчения жизни тем, кому приходится жить с этим заболеванием. Собрав более 600 миллионов долларов и вложив эти средства в разработку лекарств и терапевтических средств, помогающих продлить жизнь пациентам, фонд добился того, что за счет ослабления симптомов болезни продолжительность жизни больных удалось увеличить почти в три раза. Фонд долгие годы искал партнера, готового заняться разработкой лекарственных средств, решающих лежащую в основе этого заболевания генетическую проблему. В 2000 году он инвестировал деньги в компанию Aurora Biosciences из Сан-Диего, которую на следующий год купила Vertex. Фонд муковисцидоза за несколько лет вложил более 100 миллионов долларов в исследовательскую работу компании и в ее разработки на начальной стадии.
Kalydeco это один из двух препаратов, разработанных в Vertex для лечения муковисцидоза, и решение начать продвигать именно это лекарство вызвало очень непростые вопросы внутри компании и за ее пределами. У подавляющего большинства людей с этим заболеванием имеются так называемые накладывающиеся мутации. Их деформированный МВТП никогда не добирается до поверхности клетки. Но при помощи Kalydeco можно решить проблему только так называемой пропускающей мутации: в мембране имеется достаточное количество белка, однако каналы открываются на недостаточно продолжительное время, и ионы через них не проходят. Таким средством можно лечить всего четыре процента больных муковисцидозом, что составляет 3000 человек во всем мире. В настоящее время Kalydeco утвержден только для лечения взрослых и детей старше шести лет. Таким образом, количество тех, кто может принимать данный препарат, составляет 2400 человек. Продвижение лекарства, которое никак не помогает большей части больных муковисцидозом, поставило Vertex и Фонд муковисцидоза (который получает немалые лицензионные платежи) в неловкое положение – ведь они лечат лишь незначительную часть больных, в то время как подавляющее их большинство живет в ожидании того, когда компания создаст лекарство, помогающее корректировать накладывающиеся мутации. Но с учетом нынешнего состояния науки Kalydeco стал самым быстрым способом для спасения хотя бы некоторых больных.
Компания Vertex знала, что может назначать высокую цену за Kalydeco, поскольку клинические испытания показали поразительные результаты. У получавших данное лекарство пациентов были отмечены 17-процентные улучшения в дыхании – а ведь даже 5-процентное улучшение означает существенное увеличение продолжительности и повышение качества жизни. Ни одно другое лекарство даже близко не подошло к тому, чтобы дать такой результат. Благодаря этому лекарству пациенты почувствовали себя намного лучше, и у них появилась надежда на будущее, поскольку затруднение дыхания и усиление инфекционных заболеваний это верный признак того, что жизнь больного муковисцидозом приближается к концу.
Компания также знала, что ей необходимо убедить страховщиков и врачей в практической целесообразности и рентабельности данного препарата. «Мы говорим о ценности Kalydeco по четырем направлениям, — объясняет главный фармакоэкономист Vertex Кайл Хвидстен (Kyle Hvidsten). – Это тяжесть заболевания, эффективность лекарства, его безопасность и «оценочный порядок пользы». Vertex проанализировала связанные со страховой статистикой исследования и модели оценки стоимости и ценности лекарства с учетом того, что люди, страдающие от муковисцидоза, ежедневно принимают до десяти-двенадцати других препаратов, нуждаются в частой госпитализации, что их состояние с возрастом значительно ухудшается, и что иногда их можно спасти только за счет двойной пересадки легких. Компания сделала прогноз о том, что за счет существенного улучшения показателей дыхания у больных и за счет снижения других факторов риска, таких как слабая усвояемость калорий, Kalydeco может «в два раза увеличить продолжительность жизни у соответствующих больных муковисцидозом». Vertex включила эти данные в свой доклад на 200 с лишним страниц, в котором ответила на вопросы пульмонологов и прочих экспертов, дающих рекомендации страховщикам о том, за что они должны платить.
Оригинал публикации: A Tale of Two Drugs
